GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 국내 품목허가 신청

GC녹십자(006280)는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 뇌실투여형(ICV) 제형인 ‘헌터라제ICV’에 대해 식품의약품안전처에 국내 품목허가 신청서를 제출했다고 26일 밝혔다.

헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하며 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 입는 유전성 희귀질환이다. 회사 측은 이러한 환자들의 미충족 수요를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형을 개발하는데 성공했다고 전했다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후, 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선한 것이 강점이다. 일본에서 임상 진행 결과 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 ‘헤파란 황산’을 크게 감소시켰다. 이를 바탕으로 헌터라제ICV는 2021년 일본 품목허가를 획득했다. 아울러 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능의 퇴행을 지연시키거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다”며, “헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다”고 말했다. 헌터라제ICV는 올 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았다. 이는 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정이다. 헌터라제ICV는 현재 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아 품목허가를 획득했다.